这种致命儿童脑瘤，活不过1年！新型溶瘤病毒疗法前景可期

儿童弥漫性内生性桥脑胶质瘤(DIPG)常见于5~10岁的儿童，是一种恶性程度极高的脑干胶质瘤。

　　该肿瘤在桥脑弥漫生长，手术难度大，并且对放疗、化疗敏感性低，免疫疗法也未获进展。

　　因此，患者预后极差，中位生存期不到1年，5年生存率不足1%。

　　近日，《NEJM》发表了应用一种基于腺病毒的溶瘤病毒DNX-2401治疗DIPG的1期试验结果。

　　数据显示，向大脑输注溶瘤病毒后进行放疗，患者的中位生存期达到了17.8个月，1名患儿无进展生存期已达到38个月。

　　在治疗实体肿瘤方面，溶瘤病毒是一种非常有前景的疗法。溶瘤病毒能精准靶向癌细胞，而又不影响正常细胞，通过在癌细胞内复制，促使癌细胞裂解。

　　DNX-2401是一种基于腺病毒的溶瘤病毒疗法，此前在复发性恶性胶质瘤成人患者中的临床试验显示，瘤内注射DNX-2401可在肿瘤微环境中引发免疫细胞浸润，诱导抗肿瘤免疫反应，并延长部分患者的生存期。

　　在这项临床试验中，研究团队对12名儿童DIPG患者(3岁-18岁)进行了DNX-2401的1期临床试验。

　　研究主要终点是评估DNX-2401的安全性和不良事件，次要终点是评估DNX-2401对总生存期和生活质量的影响，并收集肿瘤活检和外周血样本。

　　结果显示

　　· 患者的中位生存期为17.8个月，1名患者在38个月时没有肿瘤进展。

　　· 9名患者肿瘤缩小，3名患者部分缓解，8名患者病情稳定。

　　· 患者的不良反应包括头痛、恶心、呕吐和疲劳。

　　· 1名患者死亡，对肿瘤样本和外周血研究表明，肿瘤微环境和T细胞库发生了改变。

　　对DIPG患儿肿瘤内输注溶瘤病毒DNX-2401，然后进行放疗，使得部分患者T细胞活性改变，并将部分患者的肿瘤缩小或保持病情稳定，延长了患者的中位生存期约50%。

　　好医友医疗网儿童肿瘤专家Karen D. Wright博士表示，这项早期临床试验展现出溶瘤病毒的生物活性，为DIPG的治疗带来了新的希望。

　　该研究证明了放疗前肿瘤内输注DNX-2401治疗DIPG患儿的可行性，为开展更大规模试验提供了依据。