欧盟项目发现治疗急性髓细胞白血病新靶标

奥地利维也纳兽医大学科研团队在欧盟资助的ONCOMECHAML和ARCH项目支持下，发现结合蛋白MSI2可作为急性髓细胞白血病（AML）的新治疗靶标。该发现发表在《白血病》杂志上。

现有研究已发现约10％-15％的AML患者编码C/EBPα转录因子的CEBPA基因存在突变。CEBPA突变的最常见类型导致C/EBPα的N端截短变体表达，称为p30。尽管研究发现C/EBPα p30与表达遗传机制相互作用，但尚不太了解p30诱导变化如何引发白血病。

维也纳大学科研团队在p30驱动的骨髓原始细胞模型中绘制了与p30相关的调控元件，然后利用RNA测序测量了在基因表达中所有与p30相关的变化。研究发现33个基因的表达直接受C/EBPα p30癌蛋白的控制，CRISPR / Cas9筛选的一项功能研究确定了RNA结合蛋白MUSASHI-2（MSI2）是p30的关键效应物，因此MSI2是CEBPA突变AML患者可能的新治疗靶标。